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Hannah hat eine Krankheit, die Muskelschwund verursacht. Nun bekommt sie das teuerste Medikament der Welt.

1,9 Millionen Euro

Freude in Berstadt: Die einjährige Hannah bekommt das teuerste Medikament der Welt

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Die einjährige Hannah hat eine Krankheit, die Muskelschwund verursacht. Seit wenigen Monaten ist ein neues Medikament zur Behandlung zugelassen - bisher nur in den USA. Doch die Familie von Hannah hat nun eine gute Nachricht bekommen.

Vergangenes Wochenende hat Hannah einen kleinen Rollstuhl bekommen. Sie ist durch die Wohnung gefahren, den halben Tag lang, und abends wollte sie gar nicht mehr raus. Weil sie sich zum ersten Mal selbstständig fortbewegen konnte. Nur eine von den regelmäßigen Neuigkeiten, die Tobias Kühn von seinem Zwillingsbruder bekommt. Tobias Kühn lebt in Berstadt, sein Bruder Fabian Kühn in der Nähe von Lübeck - mit seiner Lebensgefährtin und Tochter Hannah.

Hannah ist ein Jahr und acht Monate alt. Als sie auf die Welt kam, schien alles ganz normal. Erst später, im Babyschwimmkurs, merkten ihre Eltern, dass etwas nicht stimmt. Hannah bewegte sich nicht so wie die anderen Kinder. Mit 14 Monaten stellte sie nahezu alle größeren Bewegungen ein, sie konnte nicht krabbeln und nicht selbstständig sitzen. Die Eltern gingen zu Ärzten, im Sommer dieses Jahres kam die Diagnose: spinale Muskelatrophie Typ II - kurz SMA, oder auch Muskelschwund.

Die Krankheit tritt selten auf. Statistisch gesehen ist eines von 10 000 Kindern an SMA erkrankt. Im fortgeschrittenen Stadium können Betroffene nicht mehr ihren Kopf gerade halten oder müssen beatmet werden, da oft auch die Atemmuskulatur beeinträchtigt ist.

Doch es gibt eine neue Therapie. Seit Mai dieses Jahres ist in den USA ein Medikament zugelassen. Zolgensma heißt das Gentherapiemittel. Laut Hersteller, das schweizerische Pharmaunternehmen Novartis, reicht eine einmalige Injektion. Denn SMA geht auf ein fehlerhaftes Gen zurück. Bei der Gentherapie bekommen die Patienten eine funktionsfähige Kopie des Gens verabreicht.

Zusage der Krankenkasse

Da das Medikament in Europa nicht zugelassen ist, übernehmen die Krankenkassen in der Regel nicht die Behandlungskosten. Und die sind extrem hoch: 2,1 Millionen Dollar kostet die einmalige Injektion. Umgerechnet sind das etwa 1,9 Millionen Euro. Doch Hannah hat Glück. Diese Woche hat die Krankenkasse zugesagt: Die Behandlungskosten werden übernommen.

Darauf hatte die Familie lange gehofft, sich aber nicht darauf verlassen und deswegen eine Spendenkampagne gestartet. Auch Tobias Kühn, mehrere Hundert Kilometer von seinem Bruder und seiner Nichte getrennt, kümmerte sich hier darum, dass Hannahs Geschichte verbreitet wird. Vor seinem Haus am Ortseingang von Berstadt hatte er zum Beispiel ein Banner aufgehängt. Insgesamt, sagt Kühn, seien schon über 90 000 Euro zusammengekommen, die Spenden würden nun zwei Jahre für Hannah aufbewahrt, sollten weitere Behandlungen auf sie zukommen. Wenn nicht, gingen sie an die Deutsche Gesellschaft für Muskelerkrankungen.

Dass ein Medikament so teuer ist, hat mehrere Gründe, berichtet Prof. Andreas Hahn. Zum einen, sagt der Kinderneurologe der Uni-Klinik Gießen, habe das etwas mit den Entwicklungskosten zu tun, die sehr hoch seien. Dazukämen die Studien, die folgten, sobald das Medikament entwickelt sei, und bei denen u. a. Fragen zur Wirksamkeit, zur Sicherheit und zu Nebenwirkungen geklärt werden müssten. Dazu würden eine Reihe an Versuchen durchgeführt, zum Beispiel Experimente an Mäusen. Letztlich, sagt der Arzt, liegen die Entwicklungskosten oft deutlich über 100 Millionen Euro. Und dadurch, dass die Krankheit selten auftrete, dauere es, bis die Kosten wieder eingenommen würden, weswegen eine Behandlung so teuer sei.

Dass das Medikament bisher nur in den USA zugelassen ist, liege daran, dass es in Europa eine andere Zulassungsbehörde gebe. Diese Behörden, in den USA die Food and Drug Administration (FDA), in Europa die European Medicines Agency (EMA), entscheiden, sobald alle Studien zu einem neuen Präparat vorliegen, über dessen Zulassung. Die Ausgangssituation für die Entscheidung ist also dieselbe, dennoch unterscheiden sich die Einschätzungen in manchen Fällen. Bei Zolgensma hingegen glaubt Hahn, gebe es auch bald hier eine Zulassung: "Spätestens im 2. Quartal 2020 ist damit zu rechnen."

Doch so lange können Hannah und ihre Eltern nicht warten. Bei der spinalen Muskelatrophie läuft die Zeit gegen den Patienten. Je früher Zolgensma injiziert wird, desto besser; zwingend ist jedoch eine Therapie vor dem zweiten Geburtstag. So alt wird Hannah im März.

Die Behandlung

Bisher ist Hannah mit einem auch in Deutschland zugelassenen Medikament behandelt worden. Der Unterschied zu dem neuen Medikament: Es muss alle vier Monate injiziert werden (auch dieses Medikament ist sehr teuer, pro Injektion kostet es ca. 90 000 Euro) - und es hält das Fortschreiten des Muskelschwunds nur auf, verhindert diesen aber nicht. Wie Prof. Andreas Hahn von der Uni-Klinik Gießen erklärt, ist spinale Muskelatrophie eine Krankheit, die auf ein fehlerhaftes Gen zurückgeht, dessen Aufgabe es ist, Eiweiß zu produzieren. Der Muskelschwund wird durch einen fortschreitenden Untergang von motorischen Nervenzellen verursacht. Mit dem bisherigen Medikament ist quasi nur dafür gesorgt worden, dass Hannah mit dem fehlenden Protein versorgt wird - deswegen regelmäßige Injektionen. Mit dem neuen Medikament, Zolgensma, hingegen werde eine gesunde Kopie des fehlerhaften Gens injiziert. Eine einmalige Gabe reiche deswegen aus. Doch, sagt Hahn: "Wir wissen noch nicht, ob es auch ein ganzes Leben lang funktioniert." Zudem hänge die Wirkung entscheidend von dem Zeitpunkt der Injektion ab - je früher, desto besser (denn bei fortschreitendem Muskelschwund könne im besten Fall verhindert werden, dass weitere Nervenzellen zugrunde gingen). Im Idealfall schon bei Neugeborenen, was jedoch nicht möglich sei, da sich erste Anzeichen der Krankheit erst im Laufe der ersten Lebensmonate, also mit den ersten Bewegungen eines Babys, zeigen.

Quelle: Wetterauer Zeitung

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